香港中文大學醫學院領導的一項多中心國際研究，於發布成果，證實生物製劑「利妥昔單抗」（Rituximab）用於六歲以下幼童，可有效減少腎病綜合症（Nephrotic Syndrome）的復發次數。
「利妥昔單抗」是 CD20 標靶/免疫治療藥物的單株抗體藥物，主要透過消滅B細胞來治療特定的癌症與自體免疫疾病，通常透過靜脈注射（IV Infusion）或皮下注射。CD20 抗原陽性代表檢測到 B 淋巴細胞（B-lymphocyte）表面有 CD20 蛋白質表達，臨床上通常與 B 細胞來源的非何傑金氏淋巴瘤（Non-Hodgkin's Lymphoma, NHL）或其他 B 細胞相關血液疾病高度相關。Rituximab 透過結合 CD20 引發免疫反應讓癌細胞凋亡。簡單來說，CD20 陽性代表患者體內存在特定類型的免疫細胞，這些細胞分泌的抗體，亦正是導致腎臟受損的「元凶」。
研究指出，接受治療的患童無復發期中位數可達 8.8 個月，年內復發次數由三次降至一次，為長期依賴類固醇且病情複雜的年幼患童，開創了重要的二線治療方案。
填補年幼患童臨床治療缺口
腎病綜合症是兒童最常見的腎小球疾病，本港每年約有 50 至 60 名兒童確診，一般於兩至三歲發病。確切成因未明，或與免疫系統異常有關，患童因腎小球受損導致蛋白質經尿液排出，引發水腫，嚴重者可進展為慢性腎病。現時第一線治療為類固醇，絕大部分患童反應良好，但逾半數仍會頻繁復發，甚至出現肥胖、骨骼問題等副作用。對於六歲以下幼童，現行指引對使用利妥昔單抗的安全性與效用缺乏明確建議，導致臨床治療存在缺口。
研究數據：101 宗病例揭示療效與風險
該研究與香港兒童醫院兒童腎科中心及英國大奧蒙德街兒童醫院合作，涵蓋 10 個國家及地區、16 所兒童腎科中心，對 101 宗經常復發且對類固醇倚賴的幼童病例進行回顧分析及觀察。研究期間中位數為 4.6 年，合共評估 273 個利妥昔單抗療程。數據顯示，85% 患童於首次治療後仍有復發，但整體無復發期中位數為 8.8 個月。其中 11 名患童病情獲得長期緩解超過兩年，另有 9 名患童在治療後三個月內再次發病，被診斷為對利妥昔單抗無效。研究結果反映，即使年幼患童接受多種藥物治療無果，利妥昔單抗仍能發揮控制病情的作用。
與年長患童相比：療效時長與不良反應差異
團隊隨後將 70 名年幼患童與 70 名年長患童配對分析，發現六歲前首次接受利妥昔單抗的療效維持時間較短，無復發期中位數僅 8.3 個月，而年長患童則可維持 11.3 個月。此外，年幼患童出現不良反應或併發症的比例較高，包括低丙種球蛋白血症（63% 對 13%）、中性白血球減少症（35% 對 7%）及感染（2.9% 對 4.3%）。這些數據提示，幼童在使用該生物製劑時，需由專科醫生密切監察不良反應風險。
二線治療需密切監察
研究第一作者、中大醫學院兒科學系（臨床）副教授陳宇軒醫生指出，每次利妥昔單抗療程均有 10% 至 30% 患童病情持續緩解兩年以上，相信及早接受治療可能具有潛在的疾病修飾作用。他補充，利妥昔單抗對病情複雜的幼童有一定療效，可用作預防復發、延長緩解的可行方案。然而，在缺乏更多前瞻性臨床研究實證前，建議維持現時指引，即在患童接受其他一線治療無效後，以利妥昔單抗作為二線治療，並需由專科醫生密切監察。中大醫學院兒科學系系主任李民瞻教授表示，是次成果為病情複雜的年幼患童帶來重要且具前景的治療方案，患童及家長應諮詢專科醫生意見，以盡早改善及控制病情。