[醫療創新]
阿爾茲海默症（AD）可導致認知障礙和腦細胞功能喪失，影響全球超過五千萬人，病徵包括記憶喪失、推理和判斷力受損，而且人口老化罹患人數爆發，全球都在加速研究治療方法。
香港研究阿爾茲海默症出色，已發現多個具潛力治療靶點。治療靶點主要根據生物標記，生物標記可提前發現病情，預防或延緩病情，甚至是開發新藥。阿爾茲海默症的生物標記主要是Aβ（Amyloid-beta）斑塊積聚，另外則是Tau的蛋白過度磷酸化，以及各種神經炎症等。
科學園生物科技集團醫克生物（Immuno Cure）宣佈屬下ICB Medical，獲得TauRx附屬公司Poredeen指定為「甲磺酸氫溴酸甲硫氨酸鹽」（HMTM）藥物的港澳特定病人計畫獨家項目經理，為本地阿爾茲海默症病患帶來希望。
目前未有治癒阿茲海默症方法，大多治療只是緩解症狀，抑制Aβ聚積和Tau蛋白過度磷酸化。多種新藥針對Aβ積聚，例如科大校長葉玉如教授發現細胞表面蛋白VCAM1藥物靶點，就有清除Aβ的累積的作用。
浸大發現的化合物F-SLOH，可同時降低Aβ累積和減低Tau蛋白磷酸化。不過Tau與Aβ兩者關係相當複雜，研究顯示可能是Aβ斑塊首先產生，一定程度後Tau磷酸化異常升高，不過病理成因仍有待深入研究。
認知障礙面臨爆發
隨著全球多國人口老化，以本港認知障礙症年長患者，阿爾茲海默症就佔去六成半，美國更多達650萬，估計2060年會增至1,380萬人，藥物研發與爆發期正在競賽。
雖然醫學研究發現多個生物標記，相關的藥物研發一直稱為「死亡之谷」。2014 年有研究發現九成九阿爾茲海默症藥物開發，均以失敗告終，可見難度之高。
美國食品藥物管理局（FDA）曾在長達18年內，沒批准任何阿爾茲海默症的新藥。2021年有3款新藥獲認可為突破療法，主要以單株抗體藥物針對Aβ累積；包括Biogen和日本衛材合作Aducanumab（以Aduhelm命名）和Lecanemab（以Lequembi命名），美國Eli Lilly的Donanemab，均被認可能緩解而獲加速審批。
不過以Aduhelm命名的Aducanumab上市，卻引起軒然大波。Aduhelm目標是降低Aβ聚積，治療效果成疑，卻有嚴重副作用，歐洲不批准上市，美國國會聽證調查後，炮轟FDA審查過程犯錯，最終Biogen停止推廣。
去年，Lequembi終獲FDA全面批准，日本同年9月亦批准上市，更獲《時代》遴選為最佳藥物之一。同屬於針對Aβ蛋白的抗體藥物Donanemab，則至今仍未獲FDA批准。
Tau靶向藥物上市
Lequembi獲批上市，Donanemab也顯示出療效，問題在於以Aβ為靶向的單株抗體藥物，可導致「澱粉樣蛋白相關成像異常」（ARIA）副作用腦腫和腦出血等不良反應，也可能是Donanemab遲遲未獲批的原因之一。
另一邊廂，靶向Tau蛋白小份子藥物突圍而出，除了療效也有更好的安全性。TauRx Therapeutics集中Tau蛋白的病理研究，以LUCIDITY命名推出HMTM小份子新藥，臨床顯示改善Tau病理生物標記的「神經絲蛋白輕鏈」（NfL）；由於Tau造成的神經元損傷，可從血液內NfL量度評估。HMTM抑制Tau蛋白聚集減輕病理發生，從NfL濃度變化可間接出藥物療效。多年來，科學界一直深入研究NfL，顯示此生物標記同時適用多種神經系統疾病。
HMTM屬於口服的藥物，更穩健安全。Poredeen授權ICB獨家管理特定病人計畫，管理HMTM片劑的進口物流，令港澳合格的醫生，可代表符合條件患者申請。
HMTM正接受臨床評估，以確定對於輕度認知功能障礙（MCI）、阿爾茲海默症、行為變異性前顳葉痴呆（bvFTD）等潛在療效，但仍未在港澳門註冊。 bvFTD又被稱額葉型額顳葉失智症（fvFTD）或者匹克氏症(Pick disease)，病徵是情緒和行為改變，包括固執、感情冷淡或有距離、冷漠和自私。
加速引入造福病人
TauRx第三項HMTM全球三期臨床試驗LUCIDITY，結果令人鼓舞。LUCIDITY試驗沒出現與嚴重不良事件，亦沒如單株抗體ARIA副作用，TauRx準備發表同行評議文章，報告24個月臨床數據。
TauRx正在英國在通過創新許可和准入程序（ILAP）極尋求英國藥品和保健品管理局（MHRA UK）批准。TauRx亦正申請美國監管部門批准，去年TauRx第3期臨床試驗亦在中國獲批，並會向中國和其他藥品監管機構提交數據。
ICB董事局主席鄭淇德醫生表示：通過Immuno Cure與醫療機構和醫療專業人員的密切關係，ICB確保處方醫生及患者可及時獲處方HMTM。
他表示，ICB將與醫療機構、專業人士、患者權益組織和監管機構密切合作，確保此療法迅速、安全和負責任地提供給港澳合適患者。醫克生物亦正在轉化港大愛滋病研究的技術平台，部分進入臨床階段。
本港有關療法研究突飛猛進，加速引入新藥的過程，本港認知障礙患者亦有望獲更適初的治療。
Date: Jan 22, 2024
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